KONTAN.CO.ID - NEW YORK. Perusahaan farmasi asal Swiss, Novartis mengumumkan telah menerima persetujuan pemerintah Amerika Serikat untuk terapi gen yang dapat mengobati gangguan langka pada anak-anak. Dengan harga sebesar US$ 2,1 juta, menjadikannya sebagai obat termahal dalam sejarah.

Diberitakan AFP, Novartis mengatakan obat bernama Zolgensma ini digunakan untuk perawatan atrofi otot tulang belakang, penyakit yang mempengaruhi sekitar 1 dari 10.000 kelahiran dan bisa mengakibatkan kematian atau kebutuhan untuk ventilasi permanen pada usia dua tahun dalam 90% kasus.

Tetapi pengumuman itu muncul ketika pemerintahan Presiden AS Donald Trump berjanji untuk mengatasi melonjaknya biaya obat-obatan di negara tersebut.

Meski menjadi obat termahal di dunia, namun Novartis mengatakan bahwa terapi gen ini adalah jenis pengobatan baru yang 50% lebih murah daripada perawatan untuk tujuan yang sama pada saat ini.

"Zolgensma adalah kemajuan bersejarah untuk pengobatan Spinal Muscolar Atrophy (SMA) dan terapi gen yang penting," kata CEO Novartis Vas Narasimhan dalam pernyataannya. Ia menambahkan perusahaannya bekerja sama dengan pemerintah dan perusahaan asuransi untuk mempercepat cakupan obat tersebut.

Zolgensma bekerja dengan memberikan salinan fungsional gen cacat yang bertanggung jawab untuk SMA guna menghentikan perkembangan penyakit melalui infus intravena.

Badan Pengawas Obat dan Makanan AS mengatakan keamanan obat telah diuji dalam uji klinis yang sedang berlangsung dan uji klinis lengkap yang melibatkan 36 pasien antara usia dua minggu hingga delapan bulan.

Jerry Mendell, seorang dokter yang terlibat dalam uji coba di Rumah Sakit Anak Nationwide di Columbus, Ohio, menambahkan bahwa tingkat kemanjuran, disampaikan sebagai terapi tunggal, satu kali, benar-benar luar biasa dan memberikan tingkat harapan yang belum pernah terjadi sebelumnya.

Editor: Tendi Mahadi